隨著基因療法成為一個(gè)熱門(mén)增長(zhǎng)領(lǐng)域，賽默飛正在研究如何獲得更大的市場(chǎng)份額。

近日，科技公司賽默飛世爾科技（Thermo Fisher Scientific，以下簡(jiǎn)稱(chēng)“賽默飛”）宣布將以大約17億美元的價(jià)格收購(gòu)病毒載體制造商Brammer Bio。

這筆收購(gòu)將加強(qiáng)賽默飛在基因療法領(lǐng)域的制藥服務(wù)能力。Brammer Bio預(yù)計(jì)將在2019年產(chǎn)生2.5億美元的收入。

騰龍換鳥(niǎo)

賽默飛是全球科學(xué)服務(wù)領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者，也是儀器行業(yè)的領(lǐng)導(dǎo)者。賽默飛主要客戶(hù)類(lèi)型包括醫(yī)藥和生物公司、醫(yī)院和臨床診斷實(shí)驗(yàn)室、大學(xué)、科研院所和政府機(jī)構(gòu)，以及環(huán)境與工業(yè)過(guò)程控制裝備制造商等。其2018年全球營(yíng)業(yè)收入超過(guò)240億美元。

隨著制藥領(lǐng)域的蓬勃發(fā)展，2017年，賽默飛將目光瞄向了制藥領(lǐng)域。

2017年賽默飛最大的一筆收購(gòu)是72億美元收購(gòu)醫(yī)藥合同定制研發(fā)生產(chǎn)（CDMO）公司Patheon，后者是CDMO市場(chǎng)的主要參與者，提供小分子和大分子的研發(fā)方案，那次收購(gòu)將讓賽默飛進(jìn)入規(guī)模達(dá)400億美元的CDMO市場(chǎng)。

兩個(gè)月前，賽默飛以11.4億美元的現(xiàn)金價(jià)出售其解剖病理學(xué)業(yè)務(wù)給日本醫(yī)療控股公司PHC Holdings Corporation。現(xiàn)在看來(lái)，解剖病理學(xué)業(yè)務(wù)的出售為賽默飛此次收購(gòu)Brammer Bio提供了部分彈藥。

對(duì)賽默飛來(lái)說(shuō)，這也算是“故技重施”，早在2014年，賽默飛就曾為了完成對(duì)Life Technologies的收購(gòu)，將其部分生物生產(chǎn)業(yè)務(wù)（包括細(xì)胞培養(yǎng)培養(yǎng)基及血清、基因調(diào)控和磁珠業(yè)務(wù)）以10億美元的價(jià)格出售給GE Healthcare。

此次，賽默飛“騰籠換鳥(niǎo)”擠入火熱的基因治療賽道。

Brammer Bio成立于2015年，是病毒載體合同開(kāi)發(fā)和制造組織（CDMO），生產(chǎn)病毒載體。在基因治療中，正常基因是通過(guò)載體來(lái)傳遞的，載體通常是一種被基因改造成含有人類(lèi)DNA的病毒。

“收購(gòu)Brammer Bio將擴(kuò)大賽默飛科技的制藥服務(wù)業(yè)務(wù)，進(jìn)一步加強(qiáng)我們?yōu)樯镏扑幒蜕锛夹g(shù)領(lǐng)域的客戶(hù)們提供服務(wù)的能力。”賽默飛的總裁兼首席執(zhí)行官 Marc N. Casper表示，“近年來(lái)，我們的客戶(hù)越來(lái)越關(guān)注基因治療領(lǐng)域，尤其關(guān)注使用基因療法治療遺傳病的潛力。將Brammer Bio的病毒載體能力與我們的GMP生產(chǎn)專(zhuān)業(yè)知識(shí)，以及專(zhuān)有生物加工和細(xì)胞培養(yǎng)技術(shù)結(jié)合起來(lái)，可以幫助我們的客戶(hù)推動(dòng)基因治療市場(chǎng)的快速增長(zhǎng)。”

巨頭覺(jué)醒

基因治療行業(yè)經(jīng)過(guò)20多年的摸索，目前正處在高速發(fā)展期。

基因治療——是指用健康的基因替代有缺陷的基因——為數(shù)百種基因疾病提供了潛在的治療方法，如血友病和肌肉萎縮癥。

在癌癥領(lǐng)域，對(duì)于T細(xì)胞的體外基因改造，以CAR-T形式對(duì)血液瘤的治療取得的進(jìn)展最快，2017年分別來(lái)自諾華和Kite的兩款CAR-T獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)，具有里程碑的意義。

在罕見(jiàn)遺傳病領(lǐng)域，基因治療同樣發(fā)展迅速，美國(guó)FDA已經(jīng)批準(zhǔn)了Spark公司針對(duì)眼部罕見(jiàn)病的基因藥物L(fēng)uxturna，同時(shí)基因治療在血友病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、鐮刀型貧血癥等多個(gè)罕見(jiàn)遺傳都呈現(xiàn)積極的進(jìn)展，領(lǐng)先公司包括BioMarin、AveXis、Bluebird等等。

盡管基因療法的定價(jià)昂貴，但是其商業(yè)潛力是巨大的。數(shù)據(jù)顯示，目前全球有5000多種罕見(jiàn)性疾病是由單一基因突變引起的，從而可以進(jìn)行靶向“基因”的定點(diǎn)治療。分析師預(yù)測(cè)，盡管個(gè)別疾病的患者人數(shù)有限，鑒于其高定價(jià)，很多針對(duì)單一病種的療法仍有可能產(chǎn)生10億美元甚至更高的銷(xiāo)售收入。

制藥巨頭一直致力于生產(chǎn)琳瑯滿(mǎn)目的創(chuàng)新型藥物。現(xiàn)在，他們正在覺(jué)醒，除了腫瘤治療之外，在罕見(jiàn)病領(lǐng)域，基因療法可能是誕生下一個(gè)“奇跡”的地方。

自2018年以來(lái)，在高增長(zhǎng)基因治療領(lǐng)域，藥企并購(gòu)活動(dòng)層出不窮。

2018年4月，諾華以87億美元（溢價(jià)88%）收購(gòu)了AveXis，后者是脊髓性肌萎縮（SMA）基因療法的制造商。2019年3月8日，羅氏宣布以48億美元（溢價(jià)122%）收購(gòu)罕見(jiàn)眼病和血友病的基因療法制造商Spark Therapeutics。3月11日，Biogen也宣布將以約8億美元的金額收購(gòu)總部位于英國(guó)倫敦的基因療法公司Nightstar Therapeutics。3月20日，輝瑞以高達(dá)6.05億歐元（6.87億美元）的價(jià)格收購(gòu)了罕見(jiàn)病基因療法開(kāi)發(fā)公司Vivet Therapeutics 15%股份，共同開(kāi)發(fā)威爾遜病基因療法。

算上此次的賽默飛，巨頭們可謂是爭(zhēng)先恐后，搶占基因治療領(lǐng)域賽道。

同時(shí)，資本行業(yè)資源也爭(zhēng)相朝著基因領(lǐng)域傾斜。從2018年的投融數(shù)據(jù)來(lái)看，基因編輯、基因治療備受關(guān)注。谷歌風(fēng)投、淡馬錫、紅杉資本、云峰基金、高瓴資本等一眾明星機(jī)構(gòu)都開(kāi)始布局基因編輯技術(shù)。

投資機(jī)會(huì)

我國(guó)基因治療領(lǐng)域，CAR-T是目前最受關(guān)注，也是資本、科研等集中力量投入的方向，尤其是我國(guó)細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)，經(jīng)歷了之前不規(guī)范的不利影響，已逐漸走上正規(guī)。多家公司，包括南京傳奇、科濟(jì)生物、優(yōu)卡迪、博生吉、恒潤(rùn)達(dá)生等都已按照藥物批準(zhǔn)流程，申報(bào)臨床試驗(yàn)，且南京傳奇在多發(fā)性骨髓瘤領(lǐng)域的LCAR-B38M已獲得臨床批件。

2018年，基因領(lǐng)域融資總額約9.86億美元，與2017年相比基本持平。在資本寒冬中，投資機(jī)構(gòu)募資相對(duì)困難，他們更謹(jǐn)慎的把資金投向了行業(yè)內(nèi)技術(shù)領(lǐng)先、發(fā)展更為穩(wěn)定的企業(yè)。

數(shù)據(jù)來(lái)源：動(dòng)脈網(wǎng)

雖然跨國(guó)藥企已經(jīng)看到了基因編輯治療的潛力，但目前這個(gè)領(lǐng)域的企業(yè)仍然是屈指可數(shù)。物以稀為貴，這可能是大型藥企以高溢價(jià)收購(gòu)的另一原因。由晨哨分析團(tuán)隊(duì)整理，在基因療法領(lǐng)域進(jìn)展較快的生物技術(shù)公司，列舉如下：

啟函生物

啟函生物是由美國(guó)eGenesis的原班人馬（楊璐菡、George Church）于2017年在杭州創(chuàng)立。啟函生物在7月份宣布A輪融資780萬(wàn)美元，由紅杉資本中國(guó)基金領(lǐng)投，Arch Venture、北極光創(chuàng)投、樹(shù)蘭醫(yī)療資本、Biomatics Capital Partners、Alta Partner等參與融資。

博雅基因

由魏文勝（遺傳學(xué)會(huì)基因編輯分會(huì)副主任、CDE藥品注冊(cè)評(píng)審專(zhuān)家委員會(huì)專(zhuān)家）于2015年創(chuàng)立了博雅基因。2017年，博雅基因又被生物技術(shù)頂級(jí)期刊Nature Biotechnology列為十家受資本青睞的技術(shù)密集型初創(chuàng)企業(yè)之一。值得一提的是，他們是其中唯一一家亞洲公司。博雅基因于2018年8月完成了億元規(guī)模的Pre-B輪，參與的投資機(jī)構(gòu)包括禮來(lái)亞洲、IDG資本、華蓋資本等。

Beam Therapeutics

由張鋒、David Liu以及J. Keith Joung三位“大神級(jí)人物”聯(lián)合創(chuàng)辦的新公司Beam Therapeutics是全球首家利用單堿基編輯技術(shù)開(kāi)發(fā)精準(zhǔn)基因藥物的創(chuàng)新公司，A輪融資便獲得了8700萬(wàn)美元。

uniQure

總部位于荷蘭阿姆斯特丹的uniQure從上世紀(jì)末就開(kāi)始研發(fā)基因療法，主要是圍繞腺相關(guān)病毒（AAV）進(jìn)行研究。uniQure正在進(jìn)行B型血友病基因療法AMT-061的后期研究，力爭(zhēng)在2020年上市。有分析師預(yù)測(cè)，如果該療法獲得批準(zhǔn)，每年可產(chǎn)生超過(guò)10億美元的銷(xiāo)售收入。

Regenxbio

它是病毒載體的領(lǐng)先開(kāi)發(fā)商，也是基因治療方法的開(kāi)發(fā)者。目前有超過(guò)20個(gè)合作伙伴使用其載體，包括諾華的SMA基因療法。Regenxbio還有一些獨(dú)立開(kāi)發(fā)的治療方法，比如一種用于濕性年齡相關(guān)性黃斑變性或AMD的治療方法。

Sarepta

Sarepta公司可以治療因肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白基因突變（第51外顯子缺失）而導(dǎo)致的肌營(yíng)養(yǎng)不良患者，這一類(lèi)人約占所有肌營(yíng)養(yǎng)不良患者13%的比例。該藥物去年產(chǎn)生了約3億美元的銷(xiāo)售額，不過(guò)該療法是每周1次給藥，需要定期使用。

Audentes

Audentes的主要治療目標(biāo)是致命性肌肉疾病X連鎖的肌管肌病（XLMTM），去年10月該公司報(bào)告了一項(xiàng)涉及7名XLMTM患者的早期試驗(yàn)中“神經(jīng)肌肉和呼吸功能的顯著改善”，使得試驗(yàn)中的嬰兒能夠脫掉呼吸機(jī)。

Precision BioScience

該公司是基因組編輯的領(lǐng)導(dǎo)者，致力于利用ARCUS?編輯平臺(tái)治愈癌癥和遺傳疾病，該公司獲得了1.1億美元的B輪融資，并獲得了吉利德、安進(jìn)等產(chǎn)業(yè)投資者青睞。